龐貝病是什么病(龐貝病的成都手機(jī)網(wǎng)站制作公司新治療)

成都網(wǎng)站改版，近日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)創(chuàng)新酶替代療法Nexviazyme(avalglucosidase alfa-ngpt)上市，用于治療1歲及以上的晚發(fā)性龐貝病(LOPD)患者。

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Nexviazyme能特異性靶向細(xì)胞攝取的關(guān)鍵途徑M6P受體，而且在臨床試驗(yàn)中被證明可以改善患者的呼吸功能和步行距離。

▌龐貝?。嚎亢粑鼨C(jī)維持生命

龐貝病，又名糖原貯積?、蛐?Pompe病)或酸性麥芽糖酶缺乏癥(AMD)，主要是由體內(nèi)酸性-葡萄糖苷酶(GAA)的遺傳缺陷或功能障礙引起的，導(dǎo)致全身肌肉細(xì)胞中糖原的積累。

糖原的積累會(huì)對肌肉造成不可逆轉(zhuǎn)的損害，因此，該病的主要癥狀表現(xiàn)是全身的肌肉無力，嚴(yán)重影響人的行動(dòng)、呼吸等功能。

龐貝病根據(jù)其癥狀和體征發(fā)生的時(shí)間，分為嬰兒型龐貝病(IOPD)和晚發(fā)型龐貝病(LOPD)。

嬰兒型龐貝病約在6個(gè)月左右發(fā)病，通?；畈贿^1歲。

而晚發(fā)型龐貝病是該病最嚴(yán)重的形式，在嬰兒期迅速發(fā)病，隨著時(shí)間的推移逐漸損害肌肉。

LOPD癥狀可出現(xiàn)在任何年齡。然而，根據(jù)《龐貝病友生存狀況調(diào)研報(bào)告》，84.4% 的患者有被誤診的經(jīng)歷，75% 的患者要經(jīng)過3家以上醫(yī)院才能確診。由于廣泛的臨床表現(xiàn)和進(jìn)行性疾病的性質(zhì)，患者往往需要7-9年才能確診。

并且，隨著病情的發(fā)展，LOPD患者需要機(jī)械通氣來幫助呼吸，或者需要輪椅來幫助行動(dòng)。

今年6月，我國成都手機(jī)網(wǎng)站制作公司新版《兒童糖原累積?、蛐驮\斷及治療中國專家共識》發(fā)布，其中就指出，要盡早、合理、規(guī)范使用 ERT治療，讓更多的龐貝病患者獲益。

▌酶替代療法(ERT)：Nexviazyme

Nexviazyme是一種酶替代療法(ERT)，是特異性靶向細(xì)胞攝取的關(guān)鍵途徑甘露糖-6-磷酸(M6P)受體，該受體主要負(fù)責(zé)將GAA酶轉(zhuǎn)運(yùn)到細(xì)胞內(nèi)溶酶體。

Nexviazyme靶向M6P的獨(dú)特設(shè)計(jì)，不僅提高了細(xì)胞對酶的攝取，還能有效的清除肌細(xì)胞中的糖原積聚。與標(biāo)準(zhǔn)治療-葡萄糖苷酶相比，Nexviazyme的M6P含量增加了約15倍。

此前，Nexviazyme已獲得FDA授予的突破性療法稱號、快速通道認(rèn)定和優(yōu)先審查資格，用于治療龐貝病。

▌呼吸功能和步行距離改善，患者迎來新選擇!

在關(guān)鍵3期COMET臨床試驗(yàn)中，100名晚發(fā)性龐貝病患者隨機(jī)接受Nexviazyme和標(biāo)準(zhǔn)療法。

結(jié)果顯示：

第49周時(shí)，試驗(yàn)達(dá)到了呼吸功能改善的主要終點(diǎn)和步行距離改善的關(guān)鍵次要終點(diǎn)。

與基線相比，Nexviazyme組患者的用力肺活量(FVC)預(yù)測值百分比改善2.9分(SE=0.9)。與對照組相比，改善2.4分，達(dá)到了非劣效性標(biāo)準(zhǔn)。不過，尚未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)上的有效性。

在6分鐘步行測試(6MWT，主要測量患者功能耐力與活動(dòng)能力)中，與基線相比，接受Nexviazyme治療的患者行走了32.2米，比對照組遠(yuǎn)了30米。

Nexviazyme不僅能改善患者的呼吸功能和步行距離，而且安全性良好，為龐貝病患者帶來了一種新的酶替代療法選擇。

目前，罕見病患者確診困難、誤診率高的困境始終仍無法破解，就像龐貝病，部分患者可能需要7-9年才能確診。

同時(shí)，相較其他發(fā)病率較高的疾病，罕見病患者還面臨著吃不起特效藥、或者“無藥可用”的困境。盡管近年來，中國醫(yī)療水平進(jìn)步巨大，但在罕見病領(lǐng)域與歐美發(fā)達(dá)國家還存在明顯差距。

因此，國內(nèi)罕見病或疑難疾病患者，不妨通過好醫(yī)友國際遠(yuǎn)程會(huì)診，了解國際新療法相關(guān)信息，聽聽國內(nèi)外權(quán)威專家的意見，請他們量身定制治療方案，給自己吃顆“定心丸”。

參考資料：

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-pompe-disease

haoeyou.com/qita/20210810/6584.html

當(dāng)前標(biāo)題：龐貝病是什么病(龐貝病的成都手機(jī)網(wǎng)站制作公司新治療)
網(wǎng)站URL：http://muchs.cn/article38/egsp.html

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